5 سپتامبر 2025- در یک دستاورد پزشکی بی‌ سابقه، پژوهشگران موفق شدند سلول ‌های پانکراس ویرایش ‌شده با فناوری CRISPR را در بدن یک فرد مبتلا به دیابت نوع ۱ پیوند بزنند. این سلول ‌ها برای چندین ماه بدون نیاز به مصرف داروهای سرکوب ‌کننده‌ ی سیستم ایمنی، انسولین تولید کردند. دلیل این موفقیت، تغییرات ژنتیکی خاصی بود که به سلول‌ های گرفته ‌شده از یک اهدا کننده‌ ی فوت ‌شده اجازه می‌ داد از دید سیستم ایمنی بدن گیرنده پنهان بمانند.

این مطالعه که توسط شرکت Sana Biotechnology در سیاتل در واشنگتن انجام شده است، امیدها برای درمانی پایدار برای این بیماری خودایمنی را زنده کرده است- بیماریی که میلیون‌ها نفر را به زندگی با تزریق ‌های روزانه‌ ی انسولین و پایش دائمی قند خون وابسته کرده است. آرون کوالسکی، مدیرعامل سازمان غیرانتفاعی Breakthrough T1D در نیویورک، گفت: «این داده‌ های اولیه روحیه ‌ی جامعه ‌ی ما را واقعاً بالا برده است، چرا که رویکردی بسیار هوشمندانه در آن نهفته است».

هدف نهایی این پروژه، اعمال تغییرات ژنتیکی روی سلول ‌های بنیادی است به نحوی که تبدیل به سلول ‌های جزایر تولید کننده‌ ی انسولین شوند و ‌از دید سیستم ایمنی پنهان بمانند. سلول‌ های جزایر ساخته‌ شده از سلول‌ های بنیادی، حتی بدون ویرایش ژنتیکی، در آزمایش‌ های کوچک امیدبخش ظاهر شده ‌اند.

با این حال، برخی گروه‌ های تحقیقاتی مستقل هنوز نتوانسته‌ اند تأیید کنند که روش شرکتSana ، واقعاً توانایی فرار از سیستم ایمنی را به سلول‌ ها می ‌دهد. همچنین، این مطالعه تنها روی یک فرد انجام شده که دوز کمی از سلول ‌ها را برای مدت کوتاهی دریافت کرده و هنوز به استقلال کامل از انسولین نرسیده است. دکتر Tim Kieffer، متخصص غدد در دانشگاه بریتیش کلمبیا در ونکوور، کانادا، می ‌گوید: «با وجود این نتیجه، هنوز اثربخشی بالینی این روش اثبات نشده است».

با این وجود، دکتر  Kiefferاین روش پنهان‌ سازی ایمنی را «قانع‌ کننده» و «نقطه ‌ی عطفی مهم در مسیر درمان سلولی مؤثر بدون نیاز به سرکوب دائمی سیستم ایمنی» می ‌داند. او پیش ‌تر مدیر علمی شرکت ViaCyte بوده که اکنون توسط Vertex Pharmaceuticals در بوستون خریداری شده و مانندSana  روی درمان ‌های سلولی برای دیابت نوع ۱تمرکز داشته است.

راه ‌حل‌ های مبتنی بر سلول ‌های بنیادی

در حال حاضر، تنها راه برای رهایی از وابستگی به انسولین تزریقی، پیوند سلول‌ های جزایر از پانکراس اهدا کنندگان فوت ‌شده است. این روش می ‌تواند تولید انسولین را برای سال‌ ها به بدن بازگرداند، اما به دلیل کمبود اهداکننده و نیاز به داروهای سرکوب ‌کننده ‌ی سیستم ایمنی که خطراتی مانند عفونت، سرطان و عوارض جدی دیگری دارند، به ‌ندرت انجام می ‌شود.

برای حل مشکل کمبود اهدا کننده، برخی شرکت‌ ها به فناوری سلول ‌های بنیادی روی آورده‌ اند تا سلول ‌های جزایر جایگزین را در آزمایشگاه تولید کنند.

شرکت Vertex پیشروترین در این زمینه است. طبق گزارشی در ماه ژوئن، این شرکت سلول ‌های جزایر مشتق ‌شده از سلول ‌های بنیادی جنینی را در بدن ۱۲فرد مبتلا به دیابت نوع ۱پیوند زده است. پس از یک سال، ۱۰نفر دیگر نیازی به تزریق انسولین نداشتند. این شرکت قصد دارد سال آینده برای دریافت تأییدیه‌ ی قانونی اقدام کند.

در چین، شرکت Reprogenix Bioscience نیز سلول ‌های جزایر را از سلول‌ های چربی خود فرد تولید می‌ کند و گزارش‌ های اولیه موفقیت ‌آمیز بوده ‌اند. با این حال، هر دو روش هنوز نیازمند مصرف داروهای سرکوبگر ایمنی هستند- چه برای مقابله با حمله‌ ی سیستم ایمنی به سلول‌ های اهدا کننده، چه برای مقابله با حمله ‌ی خودایمنی به سلول‌ های بدن خود فرد.

حالت استتار ایمنی: سلول‌ هایی که دیده نمی ‌شوند

هدف استراتژی محققان در شرکتSana حذف کامل نیاز به داروهای سرکوبگر ایمنی است. دانشمندان این شرکت از سلول‌ های جزایر یک اهداکننده ‌ی غیر دیابتی استفاده کردند. با سیستم ویرایش ژن CRISPR، دو ژن را که معمولاً مهاجمین خارجی را به سلول‌ هایT معرفی می‌ کنند، غیرفعال کردند. سپس با استفاده از یک ویروس، دستور ژنتیکی ساخت پروتئینی به نام CD47 را وارد سلول ‌ها کردند. این پروتئین نقش «تابلوی مرا نخورید» را دارد و از حمله‌ ی سلول‌ های کشنده‌ ی طبیعی (NK cells) به سلول‌ های ویرایش ‌شده جلوگیری می‌ کند.

منبع:

https://www.nature.com/articles/d41586-025-02802-5